domingo, 20 de marzo de 2022

Las enfermedades raras.

 


El interés del hombre por las enfermedades es tan antiguo como la historia de la humanidad, sin embargo, por motivos socioeconómicos, el objetivo de las diferentes sociedades ha sido atender prioritariamente los problemas relacionados con las enfermedades más comunes o prevalentes y aquellas que generan una mayor morbi  mortalidad. El pasado 28 de Febrero no fue un día común, fue el día internacional de las enfermedades raras.

 

Una enfermedad rara es aquélla que afecta a un pequeño número de personas o a una población reducida. Sin embargo, este concepto no es el mismo en todo el mundo, ya que hay diferentes problemas a nivel global como el relacionado con la prevalencia de estas enfermedades, pasando por las dificultades para documentar adecuadamente si se trata o no de una enfermedad rara. Otro punto a considerar es la nomenclatura, ya que a este grupo de enfermedades se les ha llamado también “enfermedades huérfanas”, debido al poco interés de la investigación científica o de las políticas de salud pública para resolverlas, por lo cual se conocen además como “enfermedades desatendidas”. En México, el tema referente a las enfermedades raras que afectan a nuestra población debería ser considerado como prioritario, debido a que no se tiene un padrón completo que establezca la prevalencia y la incidencia de este tipo de enfermedades en las diferentes regiones de nuestro país. Este desconocimiento, podría propiciar una identificación deficiente o un diagnóstico equivocado de las mismas, con las consecuencias adversas en la salud de la población afectada. Asimismo, no existe una capacitación sobre esta problemática dirigida a los alumnos de medicina en las diferentes universidades, ya que no existe una materia como tal y en el resto de las materias se da prioridad a las enfermedades con mayor prevalencia, lo que convierte a las enfermedades raras en enfermedades casi invisibles. La Secretaría de Salud estima que aproximadamente ocho millones de personas padecen una enfermedad rara, y para ser catalogada como tal, no se deben presentar más de cinco casos por cada 10 000 habitantes. Una de las estrategias primordiales utilizadas para la detección temprana de estas enfermedades ha sido el tamiz neonatal (implementado en nuestro país en 1973), debido a que más del 80% de ellas es de origen genético. En la actualidad, con este tamiz metabólico se pueden identificar seis padecimientos: hiperplasia suprarrenal congénita, deficiencia de glucosa 6-fosfato deshidrogenasa, fenilcetonuria, hipotiroidismo congénito, galactosemia y fibrosis quística. En 2017, se estableció el Registro Nacional de Enfermedades Raras con 14 enfermedades: histiocitosis, hemofilia, fibrosis quística, enfermedad de Fabry, síndrome de Turner, espina bífida, mucopolisacaridosis I Hurler, mucopolisacaridosis II Hunter, mucopolisacaridosis IV Morquio, mucopolisacaridosis VI Maroteaux-Lamy, enfermedad de Pompe y enfermedad de Gaucher tipos I, II y III. Empero, existen alrededor de 6000 enfermedades catalogadas como raras; el boletín electrónico Orphanet (Instituto Nacional de la Salud y de la Investigación Médica, Inserm Francia) cuenta con un registro de 1791 enfermedades raras. Si bien las acciones llevadas a cabo son importantes, el conocimiento sobre las enfermedades raras en nuestro medio es todavìa insuficiente. Es recomendable que se implementen más acciones pertinentes para facilitar la identificación de este tipo de padecimientos en la población.

 

En consecuencia, el retraso en el diagnóstico aumenta el grado de lesión, las comorbilidades y la discapacidad. Esta situación llega a ser tan seria que pierden la oportunidad de ser productivos, pueden ser estigmatizados y ser segregados sociales. Por supuesto, existe afectación en el ámbito familiar, en virtud que la gran mayoría no pueden valerse por sí mismos, dependiendo de sus redes de apoyo, como padres, hermanos, tíos, abuelos, e incluso amigos. Por esta razón, es común que la familia de estos pacientes sea disfuncional, con problemas económicos relacionados directamente con los costos de la atención médica, o bien, por la necesidad de mantenerse cerca de los pacientes, existirán familiares a los que se les impida ser productivos o sacrifi carán su vida personal. En el 2009 se inició un movimiento denominado The Global Genes Project, el cual se ha convertido en la actualidad, en una de las organizaciones líderes en esta área, al congregar más de 500 organizaciones, y que ha sido promovido por el grupo Rare Disease Advocacy Research and Education. En el caso de México, en el 2011 fue creada la Federación Mexicana para Enfermedades Raras y posteriormente, en 2013, la Asociación Mexicana de Enfermedades Lisosomales. Sin duda este grupo de enfermedades, son todo un reto para las polìticas pùblicas en materia de salud de nuestro estado y nuestro paìs.

Dr. César Álvarez Pacheco

cesar_ap@hotmail.com

@cesar_alvarezp

Huatabampo, Sonora.

 

 

 

 

 

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